Este mes se conoció un nuevo estudio que genera esperanza en las personas que padecen la enfermedad de Parkinson. Debido a que investigadores del Conicet (Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas) junto con la Universidad de Buenos Aires (UBA) y la Universidad Nacional de Tucumán (UNT), sumado a la empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC, diseñaron una molécula que mostró mediante ensayos preclínicos una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora.
Por su parte, el Conicet emitió un comunicado, en el cual, señaló los diferentes aspectos del estudio e indicó entre varias cuestiones que la molécula fue patentada tanto en la Unión Europea, como en Estados Unidos. Además, el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su publicación.
El informe manifestó que se trata de Pegasus o DAD 9, que es la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson: mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales. El compuesto es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. Cabe destacar que el siguiente paso será la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para poder obtener la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.
Por su parte, Rosana Chehín fue quién dirigió el estudio y es investigadora del Conicet, docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA). A su vez, la científica estuvo acompañada por un grupo especializado en síntesis química de la Universidad de Buenos Aires, a cargo de Oscar Valera. Mientras que el desarrollo es el resultado de la unión del sector público con el privado, debido a que cuenta con el apoyo económico de SKY Bio LLC, empresa biotecnológica norteamericana fundada por el empresario Claude Burgio.
Qué dijeron las autoridades del Conicet acerca del estudio realizado
De este modo, Rosana Chehín expresó: “Hace 10 años venimos desarrollando estos estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar como proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”. Tras ello, agregó: “Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”.
A su vez, la científica señaló que la molécula actúa, por una parte, como “agonista dopaminérgico”, es decir que procede como una función parecida a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. En tanto que, por otra parte, presenta actividad neuroprotectora impidiendo la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinocleina, causante de la patología.
Luego, Chehín explicó: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de la tetraciclinas”. Seguidamente, añadió que la molécula conserva las mejores propiedades de la dopamina y la tetraciclina. Por ejemplo, descartaron la función antibiótica de esta última que a lo largo genera resistencia.
A su vez, la científica manifestó que de resultar positivas las pruebas de Pegasus en humanos, podría transformarse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Asimismo, señaló que podría convertirse en una opción a la levodopa, que es el fármaco que se utiliza hace más de 60 años para el Parkinson y que puede producir efectos adversos.
¿Quiénes conformaron el grupo de investigación?
El equipo de investigación estuvo constituido por Rosana Chehín, Oscar Varela, César Ávila, Benjamín Socías, Diego Ploper, Esteban Vera Pingitore, Silvina Chaves, Verónica Manzano, Rodrigo Tomas Grau, Florencia González Lizárraga, Adriana Kolender y Agustín Pernicone.
